今年2月29日是第17个“国际罕见病日”。为促进罕见病领域的交流与合作，进一步加强对罕见病的关注与研究，2月27日，我校成功举办“天坛-紫金·药物政策云沙龙：多方共筑罕见病诊疗保障体系”学术研讨活动。
本次活动由我校药品监管科学研究院联合中国药品监督管理研究会药品监管人才培养研究专业委员会、药品监管法规和政策研究专业委员会以及江苏省药学会药事管理专业委员会、南京药学会药事管理专业委员会共同主办，由我校国家药物政策与医药产业经济研究中心（NDPE）承办。清华大学药学院研究员杨悦、首都医科大学药学院临床药学系主任赵志刚，琅钰集团首席商务官李杨阳，美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍，我校药品监管科学研究院执行院长邵蓉、常务副院长茅宁莹、管理学系褚淑贞以及多位青年教师共同参与本次研讨。本次会议同时由“微解药”与“药鼎记”视频号同步直播，线上逾3000人次参与本次活动。
会上，我校药品监管科学研究院执行院长邵蓉教授致欢迎辞，并简要介绍了研究院近几年在罕见病领域开展的研究及交流工作。清华大学药学院杨悦研究员、中国药科大学药品监管科学研究院常务副院长茅宁莹教授、首都医科大学药学院临床药学系主任赵志刚教授分别围绕“罕见病立法保障”“患者参与药物监管的路径与模式”“中国罕见病诊治现状与国际经验”等主题作专题报告。会议期间，来自医疗机构、产业界、患者组织以及高校研究机构的多方专家共同围绕罕见病药物研发上市面临的挑战、患者诊疗困境与社会发展需求、患者组织发展现状、用药保障体系建设等话题展开互动讨论与观点分享。
本次云沙龙活动旨在增强社会公众对罕见病的认知和关注，推动社会多方主体共同参与罕见病防治工作，让越来越多的罕见病患者得到及时诊治。
（供稿单位：国家药物政策与医药产业经济研究中心，撰写人：赵艳蛟，审稿人：郑诗翌）
